破解罕见病天价药难题

熊先军

《 人民日报海外版 》

当前，绝大多数罕见病药品已经纳入医保范围，还有极少数没有纳入，重要原因之一在于这些药品价格太高，有的罕见病药品年治疗费用定价甚至在百万元以上。

罕见病药品价格应降低

近些年，罕见病药品价格的逻辑基本形成——由于罕见病患者相对较少，而罕见病药品研发费用高，所以罕见病药品价格较高，产生的医疗费用较多因此，从逻辑推演看，要减轻罕见病患者的负担，需要提高其保障比例

从定性的角度看，这个逻辑的因果关系是不错的，基本反映了市场经济规律的要求及一个国家建立医疗保障的目的患者的多少，研发费用的高低，药品价格的贵贱以及报销比例，实际上都涉及度量问题假定罕见病药品的定价在欧美发达国家是合理的，我们就要比较影响价格的各个度量在中国和欧美发达国家的关系

罕见病患者相对于其他患者较少，这是肯定的但由于中国人口基数大，国外可以被定位为罕见的疾病，在中国可能并不罕见除了部分与人种相关的罕见病以外，理论上大多数罕见病发病率在不同国家是一致的伴随着最近几年中国对罕见病的日益重视和医疗水平的提高，从人数来看，中国每一种罕见病患者的数量都远远大于欧美发达国家，也就是说，中国的罕见病市场要远远大于欧美发达国家因此，从需求的角度看，罕见病药品在中国的价格就应当比欧美市场要低

罕见病药品研发费用的成本分摊应合理

罕见病药品研发费用高，这也是事实但研发费用高不是罕见病药品独有的特征，所有的创新药物研发费用都很高目前罕见病药品一般是在欧美国家研发的，研发费用对于药品生产企业而言是支出，对于其他产业而言就是收入

研发费用的收入在欧美国家，研发费用的成本分摊也应该在欧美，不应该在中国这类的发展中国家同时，罕见病药品一般首先在欧美上市，其后是在发展中国家上市，所以为什么要发展中国家来分摊一部分研发费用治疗SMA的诺西那生钠，研发费用约为10亿美元，它在欧美市场上前几年的销售额已经达到了20亿美元，企业的研发费用早就收回了，为什么还要发展中国家来分摊这类药品的研发费用呢

研发费用是企业在定价时要考虑的一部分，但药品价格与研发成本高低关系不大，最终由市场决定如果企业方想卖高价，而市场无法接受，企业的报价就无法成为市场价格

从目前纳入中国医保目录的药品看，大多数罕见病药品年费用达上万元，有的达10万元到20万元不等，比一般药品要贵但是贵要有度，特别是药品，作为必需品，再贵不能超过一个市场的购买能力如果企业所卖的价格太贵，超过了市场购买能力，药就卖不出去，患者得不到治疗，保障就无从谈起

一个药品的市场购买力，只能由一个社会的平均收入水平来决定罕见病药品作为必需品不能细分为高端，中端，低端市场，特别是在我们这样一个发展中国家，罕见病患者绝大多数属于中下收入群体因此，购买力的衡量就只能以绝大多数的收入，以中下群体的水平来衡量

罕见病保障机制应在现行多层次医保框架内发挥作用

根据测算，一种罕见病药品的年治疗费用超过30万元，就可以视为天价药品从这几年医保谈判的情况来看，罕见病药品在中国是可以降到年费用30万元以内的伴随着罕见病药品竞争性增强，企业可能把药品年费用降至30万元以内说明在竞争状态下，企业在药品定价低于30万元时往往依然有利可图

面对中国这样市场广阔而购买力水平相对较低的情况，相关药企无论是否处于垄断地位，建议都先把昂贵的罕见病药品价格降下来，否则就没有市场罕见病药品的医保准入，需要先谈价格再谈保障

罕见病保障机制绝不是建立在天价药基础上的保障机制，也不是脱离现行的保障机制另搞一套，应该在现行的多层次医保框架内发挥作用也就是说，罕见病保障机制应该是在基本医保，大病保险，医疗救助的基础上，通过政府引导，发挥慈善等社会力量的作用，使罕见病患者的负担减轻

其实，自2018年《第一批罕见病目录》(以下简称《目录》)印发以来，罕见病不仅在公众层面得到了更为广泛的关注，也让投资机构感受到了产业发展的新风向。但在探索过程中，罕见病依然面临诸多挑战，比如“许多罕见病对应的高价药品令患者难以承受”，“中国罕见病定义问题始终没有得到完全解决”。